中国食物药品网讯 2025年7月4日，国际顶级学术期刊《Blood》杂志刊发了马塔西单抗III期BASIS 研究成果，该研究评价了马塔西单抗于医治不伴按捺物的重型血友病A及中重型至重型血友病B青少年及成人患者中的疗效及安全性。研究成果显示，与因子通例预防医治 (RP) 及按需医治(OD)比拟，每一周一次皮下打针马塔西单抗可削减多种类型出血事务的发生。
马塔西单抗(Marstacimab)是由辉瑞公司研发的一种血友病新型疗法，是一种靶向构造因子路子按捺物（TFPI）K2布局域的单克隆抗体。这类疗法有望冲破血友病A及血友病B通例凝血因子替换疗法，为临床提供新的可能。
于BASIS研究中，116例不伴按捺物的重型血友病A及中重型至重型血友病B青少年及成人患者于为期12个月的踊跃医治期（ATP）接管了马塔西单抗医治，作为比照，于此前的为期6个月的不雅察期中，他们接管了静脉打针VIII因子或者IX因子的通例预防医治（RP）或者按需医治（OD）。与 RP 医治比拟，患者接管马塔西单抗医治后的平均经医治年化出血率（ABR）显著降低，降幅为 35.5%（平均值从 7.90 [5.14-10.66] 降至 5.09 [3.40-6.78]），显示了非劣效性及优效性。马塔西单抗医治时期的 ABR 中位数为 2.02（0.00-6.09），RP 医治时期为 2.59（0.00-10.09）。与 OD 医治比拟，患者接管马塔西单抗医治后的平均经医治 ABR 显著降低，降幅为 92.0%（平均值从 39.86 [33.05-48.07] 降至 3.20 [2.10-4.88]），显示出优效性。马塔西单抗医治时期的 ABR 中位数为 2.02（0.00-4.25），OD 医治时期为 35.73（22.48-55.75）。34.9%的RP组和30.3%的OD组患者于长达12个月的ATP期未呈现任何经医治的出血。
次要尽头中，与OD 医治比拟，马塔西单抗于所有出血相干次要尽头（自觉性出血、枢纽关头出血、靶枢纽关头出血及总出血）中均体现出优效性 (p 0.0001) 。与RP医治比拟，马塔西单抗体现出对于上述出血相干次要尽头的非劣效性。
这次发表的数据包括按6个月医治周期细分的成果，此中，及既往RP医治比拟，马塔西单抗于ATP的前六个月内即降低了医治ABR（平均值为5.36 [3.72-7.73]；中位数为2.00 [0.00-39.92]），并于6-12个月时期连续降低（平均值为3.63 [2.45-5.37]；中位数为0.00 [0.00-30.95]）。与OD医治比拟，马塔西单抗于ATP的第一个及第二个六个月周期中，也不雅察到医治后 ABR 降落的近似趋向。
BASIS研究中马塔西单抗的安全性与I/II期研究成果连结一致，整体耐受性优良。最多见的不良反映（ 5%的患者）包括瘙痒、上呼吸道传染、枢纽关头勾当度受限及头痛。
今朝BASIS研究中伴按捺物行列步队实验顶线成果已经宣布，具体研究数据将于将来数月发布。此外，辉瑞今朝也正于开展BASIS KIDS研究，这项开放标签研究的受试者春秋于1岁至18岁，旨于评价马塔西单抗医治伴或者不伴按捺物的重型血友病A或者中重型至重型血友病B儿童和青少年患者的安全性及有用性。
马塔西单抗血友病新型疗法属在血友病再均衡疗法，只需每一周一次，固定剂量，皮下打针给药，有望削减患者因频仍输注带来的生理承担及用药承担。（健文）
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